This trial will be testing a new drug called Alogabat that is meant to help 5-17 year olds with Angelman Syndrome.
Para nuestro proyecto, estamos estudiando una evaluación del desarrollo infantil que pueda hacerse a distancia desde la casa de la familia. Esta se llama "Evaluación del neurodesarrollo con ayuda de los padres" o "PANDABox", según su acrónimo. PANDABox se ha usado con familias que hablan inglés, pero no se había traducido al español hasta ahora. De modo que hay dos razones por las que estamos haciendo nuestro estudio: primero, traducir la evaluación al español; y segundo, probar la evaluación con familias latinas con bebés que podrían beneficiarse de una evaluación del desarrollo. Después de probar la evaluación, les preguntaremos a las familias cómo fueron sus experiencias y si tienen alguna sugerencia para mejorarla. En general, esperamos mejorar la evaluación PANDABox en cuanto al idioma y la cultura de las familias que hablan español.
This study is taking place to create a first-year-of-life, MRI-based predictive test for later autism spectrum disorder (ASD) diagnosis. Subjects will travel to UNC to be assessed using MRI as well as behavioral assessments and observations at 6, 12 and 24 months of age. We will also collect information about the subject's family to gather data on their environment.
Do you want to be notified about research opportunities and stay informed about the latest advances in research on autism, fragile X and other developmental syndromes? UNC is an nationally renowned leader in research on autism and related disorders. Our Registry staff will contact you about studies of interest. Confidential, free, no obligation.
(1) To translate a remote developmental assessment into Spanish with feedback from the Spanish-speaking community (2) To try out the assessment with Latinx infants who are showing risk signs of a developmental disability. After completing the assessment, we will interview families about their experiences. We hope that this information will help us improve remote assessments for Latinx families to better match their culture and language.
The purpose of this study is to evaluate if the drug GTX-102 is effective with the Angelman population. This is a Phase 3 study, that is a double-blind, sham-controlled study.